“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
所谓的“孤儿药”(Orphan Medicinal Products)，定义各国稍有不同(注：美国定义的孤儿药为在美国发病人数少于20万，欧盟定义为在欧盟的患病人数少于5-10万。
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欧洲药物评审委员会（EMEA）日前提早宣布，通过孤儿药（Myozyme）4000L反应器扩产许可，孤儿药今年将可望大量生产，以孤儿药生产商Genzyme公布今年对孤儿药的财测4.3亿美元计算，法人预估，中橡（...
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此外，应注意定时与临床一线沟通， 及时了解临床治疗必须的抢救药、特效药、孤儿药（orphan designation）的需求。 3．2设计基本药物国家药品代码 国家药品代码（statedrugcode，SDC）是识别每一药品身份 的唯一标识，是国家食品药品监督...
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是重新审视孤儿药政策的时候吗？
孤儿药待遇给予药品开发商税收优惠和市场激励。
Orphan designation qualifies the drug's sponsor for a tax credit and marketing incentives.
十种药是为罕见或“孤儿”病，因为患者少的情况经常缺乏任何治疗，例如遗传性血管水肿治疗。
Ten are for rare or “orphan” diseases, which frequently lack any therapy because of the small number of patients with the condition, such as a treatment for hereditary angioedema;
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