在这项研究中，研究人员将与反式剪接分子（pre-trans-splicing molecule ，PTM)注入到A型血友病小鼠中。PTM可以产生可结合并剪接到现有缺陷RNA的新RNA，最终修复缺陷RNA。
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pre-trans-splicing molecule
pre-trans-splicing分子
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