Gaucher

...几乎都是多发病和疑难病，美国获批的41个品种中超过1/3的品种属于孤儿药，所涉及的疾病许多名称都非常陌生，如戈谢氏病(Gaucher病)、多中心卡斯特莱曼病（MCD）和全身脂肪代谢障碍。